中国专家关注的罕见病和罕用药问题及政策建议的文献系统评价

发布时间：2018-03-31 16:39

本文选题：中国　切入点：罕见病　出处：《中国医院药学杂志》2017年17期

【摘要】：目的:汇总中国专家提出的罕见病和罕用药问题及其政策建议,为我国未来的罕见病和罕用药政策制定提供参考依据。方法:通过对近32年(1984~2016年)国内发表的文献进行检索,较全面地获取具有代表性的中国罕见病和罕用药问题研究资料,参考国际循证卫生服务中心制定的评价标准,对所纳入文献进行质量评价和研究内容进行系统的分析。结果:最终纳入359篇文献(24.95%),其中,271篇(75.49%)涉及我国专家关注的罕见病和罕用药问题,如罕见病缺乏明确定义,罕见病的诊断水平低,法律保障机制缺失,医药产业缺乏利润动机,罕用药的可负担性和供应及时性差等;251篇(69.91%)提出了对应的政策建议,包括明确罕见病和罕用药界定标准,提高医生的诊断水平,建立覆盖药品生命周期的激励制度,将可治疗的罕见病纳入大病医保范围,建立多元筹资机制和全国罕见病数据库。结论:罕用药蕴含着巨大市场潜力和社会价值,应促进建立罕见病与罕用药从研发到使用的激励与保障机制。
[Abstract]:Objective : To summarize the rare and rare cases of rare and rare medicine proposed by Chinese experts and provide a reference for the development of rare and rare medicine in our country . The results show that there are 359 literatures ( 24.95 % ) , including the clear definition of rare disease , the low diagnosis level of rare disease , the lack of legal safeguard mechanism , the lack of profit motive in the medical industry , the establishment of a system of incentive system for covering the life cycle of medicine , the establishment of multi - fund financing mechanism and the national rare disease database .

【作者单位】：华中科技大学同济医学院药学院医药商业贸易系;
【基金】：国家自然科学基金项目(编号:71373089)
【分类号】：R951

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