治疗Duchenne型肌营养不良新药eteplirsen

发布时间：2018-07-20 18:25

【摘要】：Eteplirsen是一种靶向51号外显子的磷酰吗啉寡核苷酸,通过诱导dystrophin基因51号外显子跳读,使其mRNA阅读框不被破坏,从而促进DMD患者dystrophin蛋白的生成,使致死型DMD转变为临床表型较轻的BMD。动物试验及临床研究显示,Eteplirsen具有良好的安全性和耐受性。2016年9月,美国FDA批准其上市。本文将对其药理作用、药动学、临床研究、安全性等进行综述。
[Abstract]:Eteplirsen is a phosphorylmorpholine oligonucleotide targeting exon 51. By inducing dystrophin gene exon 51 to skip reading, the reading frame of Eteplirsen is not destroyed, thus promoting the production of dystrophin protein in patients with DMD and transforming lethal DMD into BMDs with mild clinical phenotype. Animal trials and clinical studies have shown that Eteplirsen is safe and well tolerated. In September 2016, the FDA approved its launch. This article reviews its pharmacological action, pharmacokinetics, clinical research and safety.
【作者单位】： 上海交通大学医学院附属仁济医院药学部;
【分类号】：R971

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本文编号：2134371