治疗法布里病新药——migalastat

发布时间：2019-09-12 13:08

【摘要】：法布里病属罕见的X伴性遗传性疾病,患者体内α-半乳糖苷酶不足或缺失,造成该酶的代谢底物三己糖酰基鞘脂醇在不同组织细胞溶酶体内聚积。migalastat为小分子药物,能够恢复特异性突变的α-半乳糖苷酶的活性。该药由Amicus制药公司开发,于2016年5月16日获欧盟批准用于年龄在16岁以上特异性突变型法布里病的长期治疗。本文从药效学、药动学、临床疗效及不良反应等方面对migalastat进行了介绍。
【作者单位】： 临沂市中心医院药学部
【分类号】：R97

【参考文献】

相关期刊论文 前2条

1 陈楠;;Fabry病诊治进展[J];中华肾病研究电子杂志;2012年01期

2 刘冬梅;杨学磊;冯建军;;法布里病治疗新进展[J];中国实用内科杂志;2012年09期

【共引文献】

相关期刊论文 前4条

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2 李娟;张德莲;木拉力别克;李南方;杨学磊;郑灵玲;黄昱;;不同性别Fabry患者的α-半乳糖苷酶A活性研究[J];检验医学与临床;2015年16期

3 李娟;张德莲;杨学磊;郑灵玲;李南方;;Fabry病GLA基因突变及临床表现的相关研究[J];农垦医学;2015年02期

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【二级参考文献】

相关期刊论文 前5条

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【相似文献】

相关期刊论文 前1条

1 杨君义;;治疗法布里病新药——migalastat[J];中国新药与临床杂志;2017年05期

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本文编号：2535143