治疗儿童黏多糖贮积症IVA型新药elosulfasealfa

发布时间：2020-05-23 21:48

【摘要】：elosulfasealfa(商品名:Vimizim)是2014年2月由美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准上市的首个治疗儿童黏多糖贮积症IVA型(mucopolysaccharidosis IVA,MPS IVA)的药物,作为内源性N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶的补充,它能显著改善患者的肌肉强度、关节功能和心肺功能等,提高患者6 min内行走距离,改善患者的生存质量。现对其作用机制、药效学、药动学、临床研究及安全性等作一综述。

【参考文献】

相关期刊论文 前2条

1 雷红林;叶军;张惠文;邱文娟;韩连书;王瑜;顾学范;;35例黏多糖贮积症Ⅳ型患儿临床特点及酶学诊断[J];临床儿科杂志;2012年05期

2 陈秀丽;罗飞宏;;黏多糖累积症诊治新进展[J];医学综述;2010年02期

【共引文献】

相关期刊论文 前3条

1 张雪梅;祝茜;朱红梅;陈新莲;谢良玉;王和;刘珊玲;;不同筛查方法对粘多糖贮积症的筛查效能分析[J];中华妇幼临床医学杂志(电子版);2014年02期

2 罗小平;梁雁;;我国儿童遗传代谢病诊疗现状与思考[J];中国实用儿科杂志;2014年08期

3 孙树森;马翔;韩容;赵志刚;;2014年美国FDA批准的新分子实体与评价:消化系统疾病,神经系统疾病,银屑病和罕见病治疗用药以及造影剂[J];药品评价;2015年06期

相关硕士学位论文 前1条

1 王成礼;粘多糖病ⅣA型GALNS基因分析[D];山西医科大学;2013年

【相似文献】

相关期刊论文 前10条

1 Braunlin E.A.;Berry J.M.;Whitley C.B.;雷聪;;黏多糖贮积症I型酶替代治疗后的心脏改变[J];世界核心医学期刊文摘(心脏病学分册);2006年12期

2 刘秀香;高思佳;;黏多糖贮积症ⅢA型1例[J];中国临床医学影像杂志;2010年02期

3 黄萍;俞玲娜;刘丽;;黏多糖贮积症致心血管病变及其处理[J];中国实用儿科杂志;2013年01期

4 夏训明;;美国FDA批准Vimizim(elosulfase alfa)用于治疗ⅣA型黏多糖贮积症[J];广东药学院学报;2014年01期

5 杜娟;何文斌;赵晓蒙;;一种新的IDUA基因复合杂合突变致姐弟同患Ⅰ型黏多糖贮积症[J];临床检验杂志;2013年04期

6 安婷婷;万莹;苑秋红;苏雁欣;;黏多糖贮积症心脏超声表现1例[J];中国医学影像技术;2010年01期

7 ;FDA批准治疗Ⅳ A型黏多糖贮积症药物Elosufase α上市[J];中国执业药师;2014年05期

8 孙雪萍;谢佳孜;沈鉴东;吴畏;崔毓桂;刘嘉茵;;Ⅱ型黏多糖贮积症一家系IDS基因突变分析[J];国际生殖健康/计划生育杂志;2014年03期

9 ;FDA批准Vimizim用于治疗黏多糖贮积症IVA型[J];临床合理用药杂志;2014年09期

10 ;[J];;年期

相关会议论文 前1条

1 王铮;张为民;孟岩;施惠平;黄尚志;;中国人群黏多糖贮积症ⅣA型分子遗传学分析[A];第八次全国医学遗传学学术会议(中华医学会2009年医学遗传学年会)论文摘要汇编[C];2009年

，

本文编号：2678003