关于人多能干细胞来源细胞治疗产品药学评价的思考

发布时间：2021-03-14 12:57

　　近年来,按照药品研发并申报临床试验的干细胞治疗产品数量增加,其研发技术与评价体系快速发展。国际上人多能干细胞（human pluripotent stem cell, hPSC）来源的干细胞治疗产品正处于Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段,相关产品包括hPSC分化产生的神经元、视网膜色素上皮细胞、胰岛beta细胞等,给药途径多为局部移植,一般用于退行性疾病、遗传病相关功能细胞的修复和替换,目前尚无同类产品上市。由于多能干细胞具有多向分化潜能,兼具在体内形成畸胎瘤的能力, hPSC来源的细胞产品与其他干细胞产品相比,其成瘤性风险相对高、诱导分化周期长、生产工艺复杂、质量表征手段仍在快速更新中,对其人体应用的科学评价构成了挑战。结合近期干细胞治疗产品临床试验申报资料审评和沟通交流过程中出现的问题,参考相关技术指导原则,本文围绕hPSC来源的细胞治疗产品的生产工艺和质量研究,提出现阶段的药学审评考虑点,以期增进研发者和监管方的交流。 

【文章来源】：药学学报. 2020,55(10)北大核心

【文章页数】：8 页

【文章目录】：
1 药学研发特点与评价一般考虑
    1.1 h PSC来源细胞治疗产品的药学研发特点
    1.2 药学评价一般考虑
2 生产工艺研究
    2.1 供者组织或细胞
    2.2 生产用原材料
    2.3 细胞培养工艺
    2.4 制剂工艺
3 质量研究与质量控制
    3.1 质量研究
        3.1.1 微生物安全性
        3.1.2 分子标志物和分化潜能
        3.1.3 成瘤性分析
        3.1.4纯度和杂质
        3.1.5 生物学活性
    3.2 质量标准
4 药效学和毒理学评价一般考虑
5 总结与展望


【参考文献】：
期刊论文
[1]间充质干细胞的研究进展与药学评价[J]. 卢加琪,韦薇,刘伯宁,罗建辉.  药学学报. 2019(07)
[2]基于干细胞的再生医学产品研究进展与监管现状[J]. 卢加琪,刘伯宁,罗建辉.  中国科学:生命科学. 2019(01)
[3]关于嵌合抗原受体修饰T细胞产品药学评价的思考[J]. 刘伯宁,曹越,卢加琪,罗建辉.  药学学报. 2018(10)
[4]临床级干细胞库及干细胞制剂[J]. 祝贺,郝捷,周琪,王柳.  生命科学. 2016(08)
[5]临床研究用人胚胎干细胞“种子细胞”的质量评价[J]. 纳涛,郝捷,张可华,王娟,王柳,王军志,周琪,袁宝珠.  生命科学. 2016(07)



本文编号：3082221