2019年首创性小分子药物研究实例浅析

发布时间：2021-05-12 00:51

　　首创性（first-in-class）药物的研发需要发现全新的候选靶标、生物机制和药物分子,耗时长、投入大、风险高,极具挑战性。成功的首创性药物不仅能成为疾病治疗的新策略,往往也能提供新颖的药物设计方法和研究思路。2019年,美国食品药品监督管理局（FDA）共批准上市了48个全新药物,小分子药物依然占据主流。其中包括多个首创性的小分子药物,例如首个用于治疗产后抑郁症的GABA_A受体正向调节剂布瑞诺龙（Brexanolone）,首个通过抑制核转运体XPO1治疗复发难治型多发性骨髓瘤的药物塞利尼索（Selinexor）,首个通过抑制Na⁺/H⁺交换器NHE3治疗肠易激综合征的药物替那帕诺（Tenapanor）,首个通过选择性激活5HT_1F受体治疗偏头痛的药物拉米地坦（Lasmiditan）等。以上首创性药物的研发过程各具特点,设计思路新颖独特,本文通过浅析其中3例的研发背景、研发过程和治疗应用,以期为更多的首创性药物提供研究借鉴。 

【文章来源】：药学学报. 2020,55(09)北大核心CSCD

【文章页数】：12 页

【文章目录】：
1 塞利尼索(Selinexor)——全球首个靶向于核转运体XPO1的多发性骨髓瘤药物
    1.1 研发背景
    1.2 研发过程
    1.3 治疗应用
2 替那帕诺(Tenapanor)——全球首个靶向于Na+/H+交换器NHE3的IBS-C治疗药物
    2.1 研发背景
    2.2 研发过程
    2.3 治疗应用
3 拉米地坦(Lasmiditan)——全球首款用于治疗偏头痛的5-羟色胺1F受体激动剂药物
    3.1 研发背景
    3.2 研发过程
    3.3 治疗应用
4 结语与展望



本文编号：3182415