转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病治疗药物的研究进展

发布时间：2024-01-31 06:57

　　转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是一种罕见的心肌病,其愈后极差,目前临床上缺乏早期诊断和有效的治疗。主要介绍了该病的定义、病因、发病机制、主要治疗手段,并按作用机制分类重点分析了目前已上市的ATTR-CM治疗药物他法米迪、伊诺特生、帕替司兰和正在开发的ATTR-CM治疗药物acoramidis、vutrisiran、ION-682884等品种的特点及最新临床研究结果。

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【部分图文】：

图1他法米迪的化学结构

他法米迪由辉瑞公司开发，有效成分为氯苯唑酸，于2011年12月31日德国首次上市，并于2013年在日本上市，2019年在美国上市[5]，用于治疗成年人野生型或遗传型ATTR-CM，以降低心血管相关死亡率和住院率。主要剂型为软胶囊，规格为20mg（氯苯唑酸葡甲胺软胶囊）和61m....

图2acoramidis的化学结构Fig.2Chemicalstructureofacoramidis

acoramidis(AG-10、BBP-265）由BridgeBioPharma的子公司EidosTherapeutics和日本被许可公司AlexionPharmaceuticals共同开发。目前处于Ⅲ期临床研究中，其化学结构见图2。acoramidis是一种运甲状腺素蛋....

本文编号：3891167