地中海贫血疾病筛查方案的Meta分析

发布时间：2017-11-21 16:26

  本文关键词：地中海贫血疾病筛查方案的Meta分析

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【摘要】：地中海贫血是由于珠蛋白基因缺失或突变造成珠蛋白肽链合成受阻,导致珠蛋白肽链数量失衡而引起的一种遗传性慢性溶血疾病,中重性地中海贫血会危及患者生命。目前,尚无根治的方法,昂贵的治疗费用给社会和患者家庭带来了沉重的经济负担,在疾病高发区做好婚前检查和产前筛查工作尤为必要。不同国家和地区选用的地中海贫血筛查方案不尽相同,即使相同的筛查方案所选择的指标阈值也有不同,故对不同筛查方案进行系统评价和分析,是临床决策者面临的重要问题。这就需要一种方法来综合这些分散的、局部的临床筛查结果,以期为临床筛查提供较全面可靠的认识。Meta分析正是采用统计学原理,将多个独立的,针对同一临床问题的多个临床研究综合起来进行定量分析的方法,通过Meta分析可以放大临床研究的统计功效,避免因小样本造成结果的不可靠。经过大量的文献检索发现,在地中海贫血筛查方面尚无Meta分析的文献发表。为此,本文在对Meta分析统计原理进行研究的基础上,对地中海贫血的筛查方案进行系统评价,以便真实反应地中海贫血筛查的临床功效。在进行Meta分析时需要运用统计学相关知识,而异质性检验是统计分析的重要内容,异质性的程度通常采用异质性方差衡量,为了确保本次Meta分析结果的可靠性,本文在对不同异质性方差估计方法进行分析比较的基础上,选择一种既有高可靠性又封装于常用的Meta分析软件中的方法,为使用平均红细胞体积法筛查地中海贫血的Meta分析提供了科学依据。通过借助R语言和统计学相关评价指标,使用6种不同的异质性方差估计方法对不同水平下的样本大小和研究个数进行仿真评价得出,限制性最大似然函数法具有最高的异质性检验效能,最大似然函数法次之,异质性方差近似正态分布法受样本量和研究个数影响较大,BT区间估计法会高估实际的统计检验效能,Q统计量法则低估了实际的统计检验效能,SJ法得出的结果与评价指标的理想值差距最大。因此,在使用Meta分析方法评价地中海贫血的筛查方案时,进行异质性检验时采用的是可靠性较高的限制性最大似然函数法。本研究对使用平均红细胞体积法筛查地中海贫血的Meta分析结果为：汇总灵敏度为93%(95%的置信区间：92%-94%),汇总特异度不是特别高为76%(95%的置信区间：75%--77%),说明该方法筛查地贫患者的检出率较高,有93%的病人被检出为地贫基因携带者,7%的漏检率；该方法把非地贫基因携带者正确诊断为正常人的概率为76%,有24%的误诊率。为了探讨异质性的来源本文进行了亚组分析,发现地贫类型是引起研究间异质性的主要来源。
【学位授予单位】：昆明理工大学
【学位级别】：硕士
【学位授予年份】：2016
【分类号】：R556.61

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本文编号：1211555