阵发性睡眠性血红蛋白尿症抗补体治疗现状

发布时间：2021-06-24 10:22

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种获得性造血干细胞克隆性疾病,其病变细胞X染色体PIG-A基因突变与PNH细胞克隆增殖及疾病进展密切相关。伴随着PNH发病机制研究的不断深入,其诊断和治疗模式也取得了重要进展,尤其是靶向模式的出现为PNH的治疗提供了新的策略,依库珠单抗的问世使PNH的治疗进入补体通路抑制时代,由于其存在原发耐药、血管外溶血、停药后病情易反复等不足,使针对补体通路活化的新药研发成为热点。文章主要围绕PNH的抗补体治疗现状作一阐述。 

【文章来源】：中国实用内科杂志. 2020,40(09)北大核心CSCD

【文章页数】：6 页

【文章目录】：
1 首个补体抑制剂——重组人源型抗补体蛋白C5单克隆抗体（Eculizumab)
2 新型补体通路抑制剂
    2.1 新型补体C5抑制剂
        2.1.1 依库丽单抗（Ravulizumab)(ALXN1210)
        2.1.2 Crovalimab(SKY59)
        2.1.3 REGN3918(pozelimab)
        2.1.4 Coversin
        2.1.5 ALN-CC5
    2.2 新型补体C3抑制剂
        2.2.1 C3/C5转化酶抑制剂—抗C3b/i C3b单克隆抗体
        2.2.2 小分子D因子抑制剂
        2.2.3 小分子B因子（FB）抑制剂
        2.2.4 Compstatin
3 其他补体通路抑制剂
    3.1 补体C1酯酶抑制剂（C1 esterase inhibitor,C1INH)
    3.2 丝氨酸蛋白酶抑制剂（TNT003)
4 结语



本文编号：3246910