关于表型基因治疗的探索

发布时间：2024-07-10 18:52

　　心钠素(atrial natriuretic peptide, ANP)是一种主要由心房分泌的活性多肽，具有强大的利尿利钠、舒张血管、降低血压的作用，并参与机体水盐代谢平衡的调节，在临床上对于防治原发性高血压、心功能不全、肾功能衰竭等疾病具有积极的意义。目前临床研究上使用的心钠素多为肽类化学法合成的，价格昂贵；加上心钠素的半衰期非常短(2.5分钟)，临床使用必须连续滴注，使得心钠素的应用受到很大的局限。我们采用的心钠素表型基因治疗方法能够克服这些缺陷，产生降压利尿的效应。 所谓表型基因治疗指的是在不必完全了解疾病的遗传背景的情况下，直接针对疾病的表型(症状)而进行的基因治疗，将编码某种或几种具有消除病征、恢复正常生理表型的多肽的基因导入患者体内，并在其中持续稳定地表达，从而实现治疗或治愈患者个体疾病的目的。这就象是在患者体内建立了一座“微型药厂”，连续不断地为患者提供药物分子。表型基因治疗是一种用药方式的改变：把多肽药物改为相应的基因药物。它将在体内合成相应的多肽药物以应治病之需求。 我们选取ANP作为功能基因来治疗高血压和肾病综合征。所用动物模型是自发性高血压大鼠(s...

【文章页数】：127 页

【学位级别】：博士

【文章目录】：
中文摘要
英文摘要
综述一
综述二
前言
材料
实验方法
第一部分 rANP的基因治疗
    研究思路
    结果
    讨论
第二部分 hANP的基因治疗
    研究思路
    结果
    讨论
参考文献
致谢



本文编号：4004575